НОВОСТИ. Фармацевтика
Изобрели лекарство от мышечной атрофии
Спинальная мышечная атрофия (СМА) 1 типа – наследственное заболевание, которое вызывает сильную слабость мышц у младенцев и детей. До сих пор не было никакого лечения, которое могло бы избавить от этой патологии. Но клинические испытания нового препарата под названием Nusinersen показали неплохие результаты, сообщает журнал Lancet TheThe.
Мышечной атрофией, также известной как болезнь Верднига-Гоффмана, болеют дети, которые унаследовали мутантный ген СМН-1 от обоих родителей. Передать такой ген своим детям может каждый 40 человек. Поэтому, СМА является наиболее распространенной генетической причиной смерти среди младенцев. Также некоторые дети умирают, не прожив и два года после постановки диагноза. Ни один педиатр не может остановить этот процесс. Лекарств нет.
Изменить эту ситуацию пытаются американские фармацевты. Новый препарат Nusinersen содержит частицы нуклеиновых кислот, которые прилипают к определенным участкам РНК и могут «выключать» плохие гены. В настоящее время лекарство уже проходит последние комиссии и инстанции, но основные испытания уже пройдены.
Речь идет о клинических испытаниях во главе с детским неврологом Ричардом Финкелем из Немурской детской больницы в Орландо (штат Флорида, США) и его коллегами из кафедры педиатрии в Медицинском центре Стэнфордского университета (штат Калифорния, США). Согласно результатам исследования Nusinersen является безопасным и хорошо переносится детским организмом.
Препарат уже прошел все три фазы испытаний. Двигательные навыки и мышечная сила всех участников – и младенцев, и детей постарше – значительно улучшились после введения препарата.
По самым оптимистичным прогнозам препарат будет одобрен Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов в течение ближайших 2-х месяцев.
Ученые считают, что действие данного препарата не ограничивается СМА: «Открытие Nusinersen дает потенциал к созданию препаратов для лечения других генетических нейродегенератиных заболеваний, таких так мышечная дистрофия, болезнь Гентингтона или боковой амиотрофический склероз (БАС),» – говорит детский невролог Джон Дей.
Читайте также
Как воссоздание живых структур в пробирке позволит исследовать препараты и изучать нервную систему
В России разрабатывают оригинальную модель «мозга на чипе», которая впервые в мире...
Биохимики из Дании и США получили устойчивые ДНК-пептидные наноструктуры, из которых в перспективе планируют собирать искусственные микроорганизмы. Главное их предназначение — защищать...
Исследователи изобрели простой и экономичный метод синтеза, позволяющий получать новое эффективное антибактериальное соединение с разветвленной древовидной структурой...
Научная группа Уральского федерального университета создала метод окисления органических соединений с различными свойствами: противовирусными, противоопухолевыми, антиоксидантными, флуоресцентными...
Конвертерный газ, побочный продукт сталелитейной промышленности, обычно просто сжигают. Однако химики предложили использовать его в роли восстановителя (донора электронов) для получения лекарств...
Российские ученые разработали инновационный препарат, способный вылечить, даже когда бессильны самые мощные антибиотики, сообщается в Телеграм-канале Минздрава. Уже проведены первые успешные испытания...
Фармацевтический гигант Eli Lilly экспериментирует над созданием 3D-таблеток, которые будут более эффективно доставлять действующие вещества в желудочно-кишечный тракт. Эксперименты проводятся в...
Вполне возможно, что в ближайшем будущем нас ожидают импланты, выпускающие в организм лекарства и управляемые посредством мобильных приложений. Они придут на помощь пожилым людям, которые...
САМЫЕ ЧИТАЕМЫЕ СТАТЬИ
- Нормы роста и веса детей – данные ВОЗ
- Зеленые выделения из влагалища: причины и лечение
- Анатомо-физиологические особенности дыхательной системы у детей
- Насморк с кровью: причины симптома и способы лечения
- Анатомо-физиологические особенности сердечно-сосудистой системы у детей
- Анатомо-физиологические особенности пищеварительной системы у детей
- Анатомо-физиологические особенности мочевыделительной системы у детей
- Сравнительная характеристика параметров функции внешнего дыхания (обзор литературы)
- Современные представления о норме и патологических отклонениях размеров восходящей аорты при приобретенных пороках сердца
- Анатомо-физиологические особенности детей
- Анатомо-физиологические особенности костно-мышечной системы у детей
- Паллиативная химиотерапия рака: основные понятия и особенности (oбзор литературы)
- Что можно и что нельзя делать после удаления аппендицита
- Увеличенные яичники: симптомы, причины и лечение
- О чем говорит головная боль за ухом? Причины, симптомы и лечение
- Характер мужчины проявляется в выборе позы для секса
- Армянская ассоциация медицинского туризма (ААМТ)
- Желтые выделения из влагалища: причины и лечение
- Рвота у ребенка без температуры: возможные причины
- Применение летрозола для стимуляции овуляции
- Врожденные аномалии и пороки развития
- КАТИОНОРМ – представитель нового поколения искусственных слез для симптоматической терапии синдрома “сухого глаза”
- Арам Бадалян: Родинку трогать нельзя?
- Как снизить риск инсульта. erebunimed.com
- Новейшие достижения онкологии в МЦ «Наири»: интервью с Артемом Степаняном. nairimed.com
- Применение противоспаечных средств в профилактике спаечной болезни живота (oбзор литературы)
- Вздутие живота при месячных: 7 способов справиться с неприятным ощущением
- Как избавиться от лямблий — 25 эффективных рецептов народной медицины
- Онкология является самой быстроразвивающейся отраслью медицины: интервью с Левоном Бадаляном
- Компресс при ангине: будет ли полезным прогревание горла?
- Лечение марганцовкой
- Некоторые новые подходы к системной терапии метипредом больных ревматоидным артритом
- Медицинские информационные системы.Информационная система для интегрального фармацевтического и здравоохранного мониторинга
- Фармацевтическая опека
- Подходы к оперативному лечению костно-хрящевых экзостозов
- Повреждения при родах
- Курение марихуаны влияет на потенцию
- Инциденталома надпочечников
- Почему противозачаточные увеличивают грудь?
- Применение индинола и эпигаллата при аденомиозе